Início Saúde Tratamento AME: Aprovado registro de Zolgensma no Brasil

Tratamento AME: Aprovado registro de Zolgensma no Brasil

A Anvisa divulgou nessa segunda-feira, 17, o registro do produto de terapia gênica Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque), da empresa Novartis Biociências S.A, no Brasil. A novidade foi publicada no Diário Oficial da União.

O Zolgensma obteve o registro para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade, com mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até três cópias de outro gene conhecido como SMN2.

Desenvolvido por engenharia genética, é um produto de terapia avançada, do tipo terapia gênica, composto por um vetor viral que carrega uma cópia funcional do gene humano responsável pela produção da proteína SMN, capaz de restaurar a função do neurônio motor no organismo dos pacientes.

Os estudos realizados até o momento com o Zolgensma demonstraram que uma aplicação única do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores. Os efeitos colaterais do produto são considerados controláveis, sendo que o mais comum observado nos estudos foi o aumento das enzimas hepáticas, resolvido após tratamento com corticosteroides. (Fonte: Ascom/Anvisa)